（作者為遺傳學博士，科普作者，播客《說醫解藥》主理人）

2025年6月，美國食品藥品監督管理局（FDA）專門召開了一個關於基因治療、細胞治療的研討會，會議重點是：如何趕上中國在這些最前沿的醫療領域的發展速度。

不是討論如何防止中國在這些領域超越美國，而是探討美國如何去追趕中國。這背後是過去15年裏全球醫藥研發行業最震撼的鉅變：2010年註冊臨床試驗數量僅佔全球8%的中國，如今每年臨床試驗數量已經穩定超過美國，佔比超過全球臨床試驗總數的三分之一。

其中基因治療與細胞治療又是中國速度最突出的方向：業內人士普遍估計中國每年進行的相關試驗超過1000個。不少具備全球領先水平，例如，2017年製藥巨頭強生從中國生物技術公司傳奇生物引入一款當時在研的多發性骨髓瘤CAR-T細胞治療，如今該藥已經成為全球銷售額最高的CAR-T治療之一，是歐美診療指南裏推薦的標準治療。甚至現在不少歐美患者也慕名到中國尋求最新的基因治療、細胞治療，僅上海的公立醫院在2025年就接待外籍患者超過7萬人。

在FDA的相關研討會上，CAR-T治療的發明人，著名科學家Carl June提出中國允許通過「研究者發起的臨床研究」（Investigator-Initiated Trial，下稱IIT）進行最早期的臨床試驗，對提速新藥研發貢獻卓越，是值得美國參考借鑑的經驗。

但一年後，中國接連被曝光三起基因治療、細胞治療的臨床試驗受試者死亡事件，它們都發生在研究者發起的臨床研究（IIT）裏。