据《自然》杂志报导，由中国四川大学华西医院肿瘤专家卢铀领导的研究团队，近日成功将基因编辑细胞注入一位晚期肺癌患者体内，完成 CRISPR-Cas9 基因编辑技术在全球的首次人体试验。
该团队的这项人体试验于今年7月通过了华西医院的伦理审查，原计划在8月进行，但由于培育和增殖细胞所需时间比预计更长，因此推迟到10月底才完成。
CRISPR-Cas9 在生物学领域被认为是一种具有划时代意义的基因编辑技术，它利用特殊的 DNA 剪切酶来搜寻、剪切及替换 DNA 的特定序列，具有简单、高效、准确的特点。该技术已应用在许多动植物上，比如培育抗虫作物、编辑蚊子的特定基因来抵抗疟疾等等。随着 CRISPR-Cas9 技术的进一步发展，基因编辑疗法进入临床阶段的时间也将大大提前。
首例基于 CRISPR-Cas9 的人体试验于10月28日在四川大学华西医院进行，以卢铀为首的研究团队将经过改造的细胞送入了一位靠其它治疗手段均无效的肺癌病患体内。研究团队首先将试验对象血液中的免疫细胞取出，通过 CRISPR-Cas9 技术敲除了编码蛋白 PD-1 的基因，这种基因通常会调节细胞的免疫反应，而癌细胞正是利用这一特点进行扩散。随后，研究团队将这些基因编辑细胞进行培养和增殖，然后重新注入患者血液中，寄望于不含 PD-1 基因的免疫细胞能击退癌症。
卢铀表示，患者经首轮注射后情况良好，已经具备了继续注入改造基因的条件。如果一切顺利的话，他们计划使用同样的技术治疗总共10名患者，每名患者都将接受2到4次注射，之后经过6个月的密切监察期，看是否会出现严重不良反应以及 PD-1 在被改造后是否真的失效。
对于这些患者来说，目前的治疗选择非常有限，这种（CRISPR-Cas9）技术将为广大患者，特别是癌症患者带来希望。
中国与美国被认为处在 CRISPR-Cas9 研究的前沿。2014年，南京大学研究人员宣布成功创造出定向突变的基因工程猴，这是科学家首次在灵长类动物身上应用此项技术。今年6月，美国国家卫生研究院（NIH）“重组 DNA 咨询委员会”通过决议，批准 CRISPR-Cas9 基因治疗方案进行人体临床测试，多名癌症患者最快将于年底参与这项预期长达2年的试验。
《自然》杂志引述美国宾夕凡尼亚大学（UPenn）的肿瘤细胞免疫疗法专家 Carl June 指，类似当年的美苏太空竞赛，中国和美国在生物医学领域的竞争也至关重要，因为良性竞争会不断提升技术和产品的可靠性。
美国哥伦比亚大学医学中心专家 Naiyer Rizvi 则认为，基因编辑的复杂性和难以规模化，有可能会成为其未来发展的最大障碍。他认为，除非治疗效果显著，否则这种疗法推广起来会很困难，而抗体的使用也可能诱导过度的自身免疫反应。
此外，基因编辑应用于人体后产生的伦理问题亦是学界长期关注的焦点。去年12月，全球基因领域顶尖学者曾聚首华盛顿，召开了历史性的人类基因编辑国际峰会，探讨了基因编辑技术及其引发的安全、法律和伦理等问题。