下个月,中国科学家将利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术将修饰后的细胞注入人体,进行全球首例人类临床试验,用于治疗肺癌。如果临床试验成功,将意味著人类在基因抗癌领域取得里程碑的突破。
经过历时半年的等待,此次临床试验终于在本月通过了医院人体试验委员会(IRB)的伦理审查,为研究团队招募志愿者参与临床试验亮了绿灯。
这次临床试验由来自四川大学华西医院的研究团队负责,课题领头人是肿瘤学家卢铀教授。他表示,研究团队将招募患有非小细胞肺癌(NSCLC)并经化疗、放疗和其他治疗失败的患者参与临床试验。
对于这些患者来说,目前的治疗选择非常有限,这种(CRISPR-Cas9)技术将为广大患者,特别是癌症患者带来希望。
研究团队将从患者的血液中提取免疫T细胞,在体外用CRISPR-Cas9技术剪掉细胞中的PD-1(programmed death 1)蛋白。PD-1蛋白通常能对细胞进行检查以启动免疫应答,但一旦被癌细胞感染,免疫T细胞就不能发现肿瘤和向免疫系统发出攻击肿瘤的信号。
该基因编辑细胞在实验室中培养繁殖后,将再注入患者的血液中。经过编辑的细胞将在患者体内循环回圈,并在治疗癌症上发挥作用。如果一切顺利,这些基因编辑过的免疫细胞将会精准有效地杀死病人身上的癌细胞。
由于CRISPR-Cas9剪辑技术可能出现“脱靶”(剪错基因)的情况,影响治疗效果,甚至产生一定的危险性。为避免这种情况发生,位于成都的美杰赛尔(MedGenCell)生物公司也将参与本项临床试验,专门负责检测修改后的T细胞是否被准确“编辑”。
“CRISPR”技术发现于2012年,可以被用来对DNA进行精确的修改。发现者为美国加州大学伯克利分校生物化学家珍妮佛·道纳(Jennifer A. Doudna)教授。他说,“自四年前我们公布这一发现后,世界上许多著名实验室采用这项技术并准备应用于动物、植物、真菌以及其它细菌身上,基本上涵盖了他们研究领域内任何种类的有机体。”
基于CRISPR-Cas9技术的易用性,与其相关的基因治疗方案很有可能是未来精准医疗的主要方向之一。
就在上个月,美国国家卫生研究院的“重组DNA咨询委员会”也通过了决议,批准CRISPR-Cas9基因治疗方案进行人体临床测试。最快今年年底,18名分别罹患骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的志愿者将参与预期长达两年的试验。
大量的风险资金也正被投入基因编辑技术研发中。2016年1月4日,曾获比尔·盖茨和谷歌风投的基因编辑公司Editas medicine向美国证券交易委员会(SEC)递交了首次公开招股(IPO)说明书。目前,Editas已经成功上市,成为全球首个基因编辑上市公司。