下個月，中國科學家將利用 CRISPR-Cas9 基因編輯技術將修飾後的細胞注入人體，進行全球首例人類臨床試驗，用於治療肺癌。如果臨床試驗成功，將意味著人類在基因抗癌領域取得里程碑的突破。
經過歷時半年的等待，此次臨床試驗終於在本月通過了醫院人體試驗委員會（IRB）的倫理審查，為研究團隊招募志願者參與臨床試驗亮了綠燈。
CRISPR
這次臨床試驗由來自四川大學華西醫院的研究團隊負責，課題領頭人是腫瘤學家盧鈾教授。他表示，研究團隊將招募患有非小細胞肺癌（NSCLC）並經化療、放療和其他治療失敗的患者參與臨床試驗。
對於這些患者來說，目前的治療選擇非常有限，這種（CRISPR-Cas9）技術將為廣大患者，特別是癌症患者帶來希望。
研究團隊將從患者的血液中提取免疫T細胞，在體外用CRISPR-Cas9技術剪掉細胞中的PD-1（programmed death 1）蛋白。PD-1蛋白通常能對細胞進行檢查以啟動免疫應答，但一旦被癌細胞感染，免疫T細胞就不能發現腫瘤和向免疫系統發出攻擊腫瘤的信號。
該基因編輯細胞在實驗室中培養繁殖後，將再注入患者的血液中。經過編輯的細胞將在患者體內循環迴圈，並在治療癌症上發揮作用。如果一切順利，這些基因編輯過的免疫細胞將會精準有效地殺死病人身上的癌細胞。
由於CRISPR-Cas9剪輯技術可能出現「脱靶」（剪錯基因）的情況，影響治療效果，甚至產生一定的危險性。為避免這種情況發生，位於成都的美傑賽爾（MedGenCell）生物公司也將參與本項臨床試驗，專門負責檢測修改後的T細胞是否被準確「編輯」。
「CRISPR」技術發現於2012年，可以被用來對DNA進行精確的修改。發現者為美國加州大學伯克利分校生物化學家珍妮佛·道納（Jennifer A. Doudna）教授。他說，「自四年前我們公布這一發現後，世界上許多著名實驗室採用這項技術並準備應用於動物、植物、真菌以及其它細菌身上，基本上涵蓋了他們研究領域內任何種類的有機體。」
基於CRISPR-Cas9技術的易用性，與其相關的基因治療方案很有可能是未來精準醫療的主要方向之一。
就在上個月，美國國家衞生研究院的「重組DNA諮詢委員會」也通過了決議，批准CRISPR-Cas9基因治療方案進行人體臨床測試。最快今年年底，18名分別罹患骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的志願者將參與預期長達兩年的試驗。
大量的風險資金也正被投入基因編輯技術研發中。2016年1月4日，曾獲比爾·蓋茨和谷歌風投的基因編輯公司Editas medicine向美國證券交易委員會（SEC）遞交了首次公開招股（IPO）說明書。目前，Editas已經成功上市，成為全球首個基因編輯上市公司。
聲音
當涉及到基因編輯，中國總是走在前面，有時過於快了。
我希望我們是第一個，更重要的是，我希望我們可以從試驗中取得積極的資料。
此舉意義重大，人類將對癌症治療建立新的認識。
