（作者为遗传学博士，科普作者，播客《说医解药》主理人）

2025年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）专门召开了一个关于基因治疗、细胞治疗的研讨会，会议重点是：如何赶上中国在这些最前沿的医疗领域的发展速度。

不是讨论如何防止中国在这些领域超越美国，而是探讨美国如何去追赶中国。这背后是过去15年里全球医药研发行业最震撼的巨变：2010年注册临床试验数量仅占全球8%的中国，如今每年临床试验数量已经稳定超过美国，占比超过全球临床试验总数的三分之一。

其中基因治疗与细胞治疗又是中国速度最突出的方向：业内人士普遍估计中国每年进行的相关试验超过1000个。不少具备全球领先水平，例如，2017年制药巨头强生从中国生物技术公司传奇生物引入一款当时在研的多发性骨髓瘤CAR-T细胞治疗，如今该药已经成为全球销售额最高的CAR-T治疗之一，是欧美诊疗指南里推荐的标准治疗。甚至现在不少欧美患者也慕名到中国寻求最新的基因治疗、细胞治疗，仅上海的公立医院在2025年就接待外籍患者超过7万人。

在FDA的相关研讨会上，CAR-T治疗的发明人，著名科学家Carl June提出中国允许通过“研究者发起的临床研究”（Investigator-Initiated Trial，下称IIT）进行最早期的临床试验，对提速新药研发贡献卓越，是值得美国参考借鉴的经验。

但一年后，中国接连被曝光三起基因治疗、细胞治疗的临床试验受试者死亡事件，它们都发生在研究者发起的临床研究（IIT）里。