圆桌

审查阻碍发展?对于基因编辑的人体试验,我们应更加审慎,还是放手一搏?

基因编辑技术的人体试验,是末期绝症的希望还是危机重重?

柯顿生物科技的技术人员编辑癌症患者血液中免疫细胞的基因。

柯顿生物科技的技术人员编辑癌症患者血液中免疫细胞的基因。图:QILAI SHEN FOR THE WALL STREET JOURNAL

端小二2018-01-24 发起

中国有医师认为,在死亡面前,基因编辑技术是癌症末期患者的一点希望,试过才知会不会有效,你认同吗?

美国科学家表示,中美对医学试验程序审查的不对称可能导致美国失去领先地位,繁复的科学试验审查,是必要的审慎,还是过度保守?

有科学家担心基因编辑技术可能会导致危险且无法逆转的后果,如今中美及欧洲相继投入人体试验,它究竟是绝症末期的微光,还是未知灾难的火苗?

美国宾夕法尼亚大学不久前得到美国国立卫生研究院(NIH)的批准和公示,准备进行CRISPR基因编辑技术治疗癌症的人体临床试验首次尝试。然而据《华尔街日报》,中国因批覆程序约束较少,早于2015年便开始进行该技术的人体试验。

由美国科学家设计的CRISPR-Cas9工具,在2012年引发关注。它“就像分子剪刀”,利用特殊的DNA剪切酶搜寻、剪切并替换特定的DNA序列,达到编辑基因的作用。该技术早前已成功用于培育特定基因的动植物。

宾夕法尼亚大学是次临床试验的志愿者主要为多发性骨髓瘤、滑膜肉瘤和黏液样脂肪肉瘤及黑色素瘤患者,计划共招募18岁以上患者18位,分三组同时进行,研究团队将在6个月内详细纪录和监测患者症状缓解的百分率、存活率等指标。

“中国无疑是第一个将CRISPR用于人体试验的国家”,《华尔街日报》在美国国家医学图书馆(U.S. National Library of Medicine)数据库纪录的九次试验之外,又发现了两次医院试验,其中一次是目前全球最早的人体试验,于2015年针对肾癌、肺癌等四种癌症患者进行。

目前已发现的纪录中,中国在2015年针对肾癌、肺癌、肝癌、喉癌患者共36位进行人体试验,2016年又先后对胃癌、肺癌、转移性非小细胞肺癌、浸润性膀胱癌等八种癌症进行了试验,2017年对胃癌、淋巴瘤、B细胞淋巴瘤、食道癌等进行试验。其中,至少共有86名患者接受了基因编辑的治疗。

然而,基因的改写和编辑一直存在科学及伦理争议, 有科学家提出,CRISPR-Cas9 工具纵然看似精准传奇,但却也可能为人类带来意想不到且不可逆转的改变,这种改变可能要多年后才会显现。此外,斯坦福大学也有科学家撰文表示,有些人可能会对Cas9蛋白质有先天免疫,导致CRISPR技术可能失效,甚至出现危险的免疫反应。

事实上,在中国已知接受了基因编辑治疗的86位患者中,已有至少15位死亡,但参与试验的医生则表示,病人是死于自身疾病。

在各媒体宣称中美打响“生物科技战”的同时,对两地的医学临床试验审查程序也出现诸多争议。宾夕法尼亚大学为在2018年进入首次人体临床试验,此前需经过所在医院评估委员会及美国食品药品管理局(FDA)的批准,而获得这二者的批准前,需先由美国国家卫生研究院(NIH)专为基因技术设立的顾问委员会进行评估。

NIH因试验名称隐含“有效疗法”之意,要求宾夕法尼亚大学研究团队将试验描述为“基因转移”以替代之前的“基因治疗”。同时,研究团队需对每一位志愿者说明,可能会出现痛苦可怕且无法逆转的不良反应。

而在中国,中国卫生部授权各医院的伦理委员会对人体试验审核,但不同医院不同情形的审核时间不同,中国的一次人体试验中,共九人的伦理委员会只用一个下午便通过了申请,而目前发现最早的基因编辑人体试验则用了数月时间进行评估审核。患者在进行试验前会签署同意书,并通过医生大致了解治疗过程。

宾夕法尼亚大学CRISPR研究团队的首席科学家Carl June表示,中美在试验监管中的不对称,可能导致美国在生物医药领域失去领先地位。但同时,中国监管的过于松散,也遭到不少科学家的指责。

端“华尔街日报精选”文章的评论区,有读者认为在绝症末期的情形下,“这是一种近乎绝望的尝试”,不应当让冗长多余的审查影响医学发展;而另有读者却指出,速度并非科学发展的重点,“快”往往会付出惨痛代价。

繁复的科学试验审查,是必要的审慎,还是过度保守?

端传媒是《华尔街日报》在华语地区唯一战略合作伙伴,“端传媒尊享会员”可以以低于原价 70% 的价格,畅读端传媒和《华尔街日报》全部内容。

本刊载内容版权为端传媒或相关单位所有,未经端传媒编辑部授权,请勿转载或复制,否则即为侵权。