據《自然》雜誌報導，由中國四川大學華西醫院腫瘤專家盧鈾領導的研究團隊，近日成功將基因編輯細胞注入一位晚期肺癌患者體內，完成 CRISPR-Cas9 基因編輯技術在全球的首次人體試驗。
該團隊的這項人體試驗於今年7月通過了華西醫院的倫理審查，原計劃在8月進行，但由於培育和增殖細胞所需時間比預計更長，因此推遲到10月底才完成。
CRISPR-Cas9 在生物學領域被認為是一種具有劃時代意義的基因編輯技術，它利用特殊的 DNA 剪切酶來搜尋、剪切及替換 DNA 的特定序列，具有簡單、高效、準確的特點。該技術已應用在許多動植物上，比如培育抗蟲作物、編輯蚊子的特定基因來抵抗瘧疾等等。隨着 CRISPR-Cas9 技術的進一步發展，基因編輯療法進入臨床階段的時間也將大大提前。
首例基於 CRISPR-Cas9 的人體試驗於10月28日在四川大學華西醫院進行，以盧鈾為首的研究團隊將經過改造的細胞送入了一位靠其它治療手段均無效的肺癌病患體內。研究團隊首先將試驗對象血液中的免疫細胞取出，通過 CRISPR-Cas9 技術敲除了編碼蛋白 PD-1 的基因，這種基因通常會調節細胞的免疫反應，而癌細胞正是利用這一特點進行擴散。隨後，研究團隊將這些基因編輯細胞進行培養和增殖，然後重新注入患者血液中，寄望於不含 PD-1 基因的免疫細胞能擊退癌症。
盧鈾表示，患者經首輪注射後情況良好，已經具備了繼續注入改造基因的條件。如果一切順利的話，他們計劃使用同樣的技術治療總共10名患者，每名患者都將接受2到4次注射，之後經過6個月的密切監察期，看是否會出現嚴重不良反應以及 PD-1 在被改造後是否真的失效。
對於這些患者來說，目前的治療選擇非常有限，這種（CRISPR-Cas9）技術將為廣大患者，特別是癌症患者帶來希望。
中國與美國被認為處在 CRISPR-Cas9 研究的前沿。2014年，南京大學研究人員宣布成功創造出定向突變的基因工程猴，這是科學家首次在靈長類動物身上應用此項技術。今年6月，美國國家衞生研究院（NIH）「重組 DNA 諮詢委員會」通過決議，批准 CRISPR-Cas9 基因治療方案進行人體臨床測試，多名癌症患者最快將於年底參與這項預期長達2年的試驗。
《自然》雜誌引述美國賓夕凡尼亞大學（UPenn）的腫瘤細胞免疫療法專家 Carl June 指，類似當年的美蘇太空競賽，中國和美國在生物醫學領域的競爭也至關重要，因為良性競爭會不斷提升技術和產品的可靠性。
美國哥倫比亞大學醫學中心專家 Naiyer Rizvi 則認為，基因編輯的複雜性和難以規模化，有可能會成為其未來發展的最大障礙。他認為，除非治療效果顯著，否則這種療法推廣起來會很困難，而抗體的使用也可能誘導過度的自身免疫反應。
此外，基因編輯應用於人體後產生的倫理問題亦是學界長期關注的焦點。去年12月，全球基因領域頂尖學者曾聚首華盛頓，召開了歷史性的人類基因編輯國際峰會，探討了基因編輯技術及其引發的安全、法律和倫理等問題。